Un investigador chino dice haber ayudado a crear los primeros bebes genéticamente editados del mundo: dos niñas gemelas nacidas este mes y cuyo ADN dijo haber alterado con una poderosa herramienta capaz de reescribir los planos de la vida.
De ser cierto, sería un enorme salto en ciencia… y en ética.
Un científico estadunidense dijo que participó en el trabajo en China, pero este tipo de edición genética está prohibida en Estados Unidos porque los cambios en el ADN pueden transmitirse a generaciones futuras y corren el riesgo de dañar a otros genes.
Muchos científicos importantes consideran que es demasiado inseguro intentarlo, y algunos denunciaron el reporte chino como experimentación en humanos.
El investigador, He Jiankui, de Shenzhen, dijo que alteró los embriones de siete parejas durante tratamientos de fertilidad, con sólo un embarazo como resultado hasta ahora. Dijo que su meta no era curar o prevenir una enfermedad hereditaria, sino tratar de dar a los bebés algo que pocas personas tienen de manera natural: la capacidad de resistir a una posible infección futura con VIH, el virus que causa el Sida.
Dijo que los padres implicados no quisieron ser identificados ni entrevistados, y se negó a decir dónde viven o dónde se hizo el trabajo.
No hay una confirmación independiente del alegato de He, que no se ha publicado en una revista arbitrada, donde sería vetado por otros expertos. He lo reveló en Hong Kong a uno de los organizadores de una conferencia internacional sobre edición de genes que comenzará mañana y, antes de eso, en entrevista exclusiva con AP.
“Siento una intensa responsabilidad de que no sólo es hacer algo por primera vez, sino también poner un ejemplo”, dijo a la AP. “La sociedad decidirá qué hacer después” en cuanto a permitir o prohibir esta ciencia.
Algunos científicos se sorprendieron al escuchar el asunto y lo condenaron con firmeza.
Es “excesivo… un experimento en seres humanos que no es defendible ni moral ni éticamente”, dijo el doctor Kiran Musunuru, experto en edición de genes de la Universidad de Pennsylvania y editor de una revista sobre genética.
“Esto es demasiado prematuro”, dijo el doctor Eric Topol, quien dirige el Scripps Research Translational Institute, en California. “Estamos tratando con las instrucciones operativas de un ser humano. Esto es algo muy grande”.
Con todo, un famoso genetista, George Church, de la Universidad de Harvard, defendió el intentar la edición genética contra el VIH, al que llamó “una importante y creciente amenaza a la salud pública”.
“Pienso que esto es justificable”, dijo Church sobre este objetivo.
En años recientes los científicos han descubierto una manera relativamente fácil de editar genes, las fibras de ADN que gobiernan el cuerpo. La herramienta, llamada CRISPR-cas9, permite operar sobre el ADN para proporcionar un gen necesario o para desactivar uno que esté causando problemas.
Sólo recientemente se ha probado en adultos para tratar enfermedades letales, y los cambios quedan confinados a cada paciente. Editar esperma, óvulos o embriones es diferente, pues los cambios pueden ser heredados. En los Estados Unidos no está permitido, salvo para investigación de laboratorio. En China es ilegal la clonación humana, pero no lo es específicamente la edición de genes.
He Jiankui (HEH JEE’-an-qway), apodado JK, estudió en las universidades estadunidenses de Rice, en Houston, Texas; y Stanford, California, antes de volver a su patria para abrir un laboratorio en la Universidad Meridional de Ciencia y Tecnología en Shenzhen, donde también es propietario de dos empresas genéticas.
El científico estadunidense que trabajó con él en este proyecto, luego de que He regresó a China, fue el profesor de física y bioingeniería Michael Deem, quien fue su tutor en Rice. Deem también posee lo que llama “una pequeña participación” en las dos compañías de He, además de estar en sus juntas de consejería científica.
El investigador chino dijo que practicó varios años editando ratones, monos y embriones humanos en el laboratorio, y que solicitó patentes sobre sus métodos.
Dijo que eligió la edición genética en embriones para el VIH porque estas infecciones son un gran problema en China. Lo que trató de hacer fue desactivar un gen llamado CCR5 que forma una puerta proteínica que permite al VIH, el virus causante del Sida, entrar en una célula.
Todos los hombres que participaron en el proyecto tenían VIH y todas las mujeres no lo tenían, pero la edición genética no se hizo para prevenir el pequeño riesgo de transmisión, dijo He. Las infecciones de los padres fueron fuertemente suprimidas usando medicamentos estándar contra el VIH, y hay maneras simples de evitar que infecten a su progenie que no involucran modificar genes.
En vez de ello, se trató de ofrecer a las parejas afectadas por el VIH una oportunidad de tener un hijo que pudiera estar protegido contra un destino similar.
He reclutó a parejas a través de un grupo de activistas contra el Sida en Beijing, llamado Baihualin. Su dirigente, conocido por el seudónimo “Bai Hua”, dijo a la AP que no es raro que personas infectadas por el VIH pierdan sus empleos o tengan problemas para recibir atención médica si se revelan sus infecciones.
Así describió He el trabajo:
La edición genética ocurrió durante el proceso de fertilización in vitro. Primero se “lavó” el esperma para separarlo del semen, el fluido en el que puede acechar el VIH. Un solo espermatozoide fue puesto en un solo óvulo para crear un embrión. Luego se agregó la herramienta de edición de genes.
Cuando los embriones tenían de 3 a 5 días, se retiraron algunas células y se revisaron para ser editadas. Las parejas podían elegir si usar embriones editados o no editados para sus intentos de embarazo. En total, se editaron 16 de 22 embriones, y se usaron 11 embriones en seis intentos de implantación antes de que se lograra el embarazo de gemelas, dijo He.
Pruebas sugieren que una de las gemelas tenía ambas copias del gen alterado, y la otra gemela solo tenía una copia, sin evidencia de daño a otros genes, dijo He. Personas con una copia del gen pueden ser infectadas por el VIH, aunque hay estudios muy limitados que sugieren que su salud pudiera declinar más lentamente si llegan a infectarse.
Varios científicos revisaron materiales que He proporcionó a la AP y dijeron que hasta ahora las pruebas son insuficientes para decir si la edición funcionó o para descartar que haya habido algún daño.
También hicieron notar evidencia de que la edición fue incompleta y de que al menos una de las gemelas parece contener un agregado de células con varios cambios.
“Casi es como si no se hubiera editado” si sólo algunas células fueron alteradas, porque la infección por VIH aún puede ocurrir, dijo Church.
Él y Musunuru cuestionaron la decisión de permitir que uno de los embriones fuera usado en un intento de embarazo, porque los investigadores chinos dijeron que sabían de antemano que no se habían modificado las dos copias del gen blanco.
“En esa niña, realmente no había casi nada qué ganar en términos de protección contra el Sida y, sin embargo, estás exponiéndola a todos los riesgos de seguridad desconocidos”, dijo Musunuru.
El uso de ese embrión sugiere que “el énfasis principal (de los investigadores) fue probar la edición más que evitar esta enfermedad”, dijo Church.
Incluso si la edición funcionara perfectamente, las personas sin genes CCR5 normales enfrentan riesgos más elevados de ser infectados por otros virus, como el del virus del oeste del Nilo, o de morir por influenza. Dado que hay muchas formas de prevenir una infección por el VIH y que de ocurrir ésta es muy tratable, esos otros riesgos médicos son preocupantes, dijo Musunuru.
También hay cuestiones sobre el modo en que He dijo haber procedido. Anunció oficialmente su trabajo mucho después de que dijo haber comenzado —el 8 de noviembre—, en un registro chino de pruebas clínicas.
No está claro si los participantes entendían plenamente el propósito y los riesgos y beneficios potenciales. Por ejemplo, los formularios de consentimiento llamaron al proyecto un programa de “desarrollo de una vacuna contra el Sida”.
El científico de Rice, Deem, dijo que estuvo presente en China cuando participantes potenciales dieron su consentimiento, y que él piensa “totalmente” que eran capaces de entender los riesgos.
Deem dijo que trabajó con He en investigación sobre vacunas en Rice y considera que la edición genética es similar a una vacuna. “Podría ser el modo en que un lego la describiría”, dijo.
Tanto He como Deem son expertos en física sin experiencia realizando pruebas clínicas en humanos.
El científico chino, He, dijo que él personalmente dejó en claros los objetivos y dijo a los participantes que la edición genética en embriones no se ha probado antes y comporta riesgos. Dijo que también ofrecería cobertura de seguro para cualquier niño concebido en el proyecto y que planea dar seguimiento médico hasta que los niños tengan 18 años, o más tiempo si acceden a ello cuando sean adultos.
Más intentos de embarazo están suspendidos hasta que se analice la seguridad de la prueba actual y expertos del campo opinen al respecto, pero no se dijo a los participantes de antemano que podrían no tener una oportunidad de probar aquello para lo que firmaron una vez que se lograra un “primer” éxito, admitió He. Un tratamiento gratuito de fertilidad fue parte del trato que se les ofreció.
He buscó y recibió aprobación para su proyecto del Hospital Harmonicare de Mujeres y Niños de Shenzhen, que no es uno de los cuatro hospitales que dijo aportaron embriones para su investigación o para los intentos de embarazo.
Parte del personal de los otros hospitales se mantuvo ajeno a la naturaleza de la investigación, lo que He y Deem dijeron se hizo así para evitar que se revelara la infección con VIH de algunos participantes.
“Consideramos que esto es ético”, dijo Lin Zhitong, un administrador de Harmonicare que dirige el panel de ética.
Todo el personal médico que manejó muestras que pudieran contener VIH estaba al tanto, dijo He. Un embriólogo de su laboratorio, Qin Jinzhou, confirmó a la AP que hizo lavado de esperma e inyectó la herramienta de edición de genes en algunos de los intentos de embarazo.
Los participantes del estudio no son expertos en ética, dijo He, pero “son autoridades en lo que es correcto y lo que no porque son sus vidas las que están en juego”.
“Creo que esto ayudará a las familias y a sus hijos”, dijo He. Si causa efectos indeseados o daños, “yo sentiría el mismo dolor que ellos, y será mi responsabilidad”.
alec