Fármaco evita muertes por golpes en hemofílicos

La aplicación del inhibidor que reemplaza el factor VIII permite una mayor coagulación y eleva hasta los 60 años la esperanza de vida de los usuarios.
El tratamiento produce cambios genéticos, resalta el especialista Miguel Escobar. (Shutterstock)

Blanca Valadez

Luego de 20 años sin tratamientos innovadores, los niños con hemofilia A cuentan ahora con una terapia que previene muertes a consecuencia de hemorragias por golpes leves y caídas mínimas: emicizumab, un inhibidor que reemplaza el factor VIII, es decir, el agente que permite la coagulación y del que carecen los pequeños afectados por este mal.

Miguel Escobar, profesor del Centro de Ciencias de la Salud de la Universidad de Texas-Houston, apuntó que emicizumab aparece dos décadas después de una sequía de tratamientos eficaces y que su mayor virtud, además de reducir los riesgos de hemorragia, es que contribuye a que los pacientes eleven a más de 60 años su expectativa de vida, además de brindarles una calidad más cercana a lo normal.

La terapia se inyecta una vez a la semana (en lugar de tres o cuatro veces al día) en las encías y “produce cambios genéticos que generan esa proteína en las encías y propician que haya una eficiente coagulación”, dijo Escobar.

Se trata, abundó, de una terapia profiláctica, es decir, que los pacientes la pueden aplicar para prevenir sangrados y llevar una vida más cercana a lo normal. “Claro, los pacientes con hemofilia y sus cuidadores deben aprender qué deportes pueden practicar, los tipos de trabajo que pueden hacer y la forma de administrar el tratamiento”, resaltó.

La enfermedad es hereditaria y se caracteriza por constantes hemorragias de difícil control por carecer del factor de la coagulación, es decir, del factor VIII o IX (en el tipo B).

El inhibidor emicizumab está dirigido a las personas con hemofilia A, es decir, la que padece 80 por ciento de los afectados (el resto padece el tipo B), que contribuye, por primera vez, a revertir la probabilidad de 70 por ciento de fallecer por el mal, ya que logra un mayor control del sangrado, algo que la terapias inyectadas convencionales no garantizan y, por el contrario, causaban infecciones recurrentes, dolor innecesario, mayor tiempo de de hospitalización y discapacidad.

FALLA DIAGNÓSTICO

César Garrido, miembro de la junta directiva de la Federación Mundial de Hemofilia, agregó que dicho padecimiento afecta a 8 por ciento de la población global, unas 600 millones de personas. Se transmite de madre a hijo, mayoritariamente al varón, a través del cromosoma X.

“En Latinoamérica se estima una incidencia de uno por cada 10 mil nacidos vivos, estamos hablando de alrededor de 58 mil personas con hemofilia (en México se calculan 6 mil casos) pero lo grave es que 52 por ciento carece de diagnóstico o tratamiento certero”, aseveró.

La hemofilia, comentó, ha sido ignorada de los sistemas de salud, incluso por la ciencia, por considerarse una enfermedad rara y de alto costo que llega a superar hasta 200 mil dólares por paciente al año.

Además, aseveró, no ha sido atendida y por esa razón 75 por ciento de los pacientes, sobre todo niños, fallece a edades tempranas por carecer de diagnóstico o bien de un tratamiento adecuado.

Si su situación llega a agravarse, aseveró, un mínimo golpe es capaz de causarles hemorragias en músculos y articulaciones, pero también en órganos vitales, inclusive, en el cerebro.

Por ello, resaltaron especialistas, resulta relevante la aparición de un tratamiento innovador que reduce sangrados, mejora la calidad y representa un avance en el entendimiento de la hemofilia y en lograr su posible control.

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