Gracias a la ciencia, cada vez hay más personas que pueden librarse de algunas enfermedades. Tal es el caso del Hospital Vall d’Hebron de Barcelona, España, quien participó en el desarrollo del primer fármaco efectivo en un subtipo de tumores avanzados del estroma gastrointestinal (GIST, en sus siglas en inglés), una dolencia huérfana de tratamiento y con un pronóstico fatal de apenas un año de vida.
El fármaco, el Avapritinib, ha sido testado en 56 pacientes con GIST y redujo el tumor en 55 de ellos que tenían una mutación concreta del cáncer, según los resultados del estudio, que publica la revista "The Lancet Oncology".
La importancia de este trabajo radica en que, hasta la fecha, estos pacientes no contaban con ningún tipo de tratamiento efectivo, y su supervivencia era de apenas un año.
El investigador principal del estudio es Michael Heinrich, del OHSU Knight Cancer Institute de Portland (EU), mientras que el único investigador español participante ha sido César Serrano, oncólogo del Hospital Vall d'Hebron y jefe del Grupo de Investigación Traslacional en Sarcomas del Vall d’Hebron Instituto de Oncología (VHIO).
"Esto supone un paso más en el desarrollo de la medicina de precisión en cáncer. De nuevo hemos conseguido que una mutación concreta se convierta en una diana terapéutica que nos ha permitido desarrollar un tratamiento efectivo", ha explicado Serrano.
Aunque este ensayo está todavía un fase I, en el cual se evalúa su seguridad, los resultados tan positivos que se han obtenido invitan al optimismo.
"Este nuevo fármaco ha sido aprobado recientemente por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EU (FDA) y se encuentra actualmente en revisión por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Su aprobación por parte de las autoridades sanitarias es un hito en oncología, porque se convertirá en el primer tratamiento para los pacientes con GIST que presenten esta mutación", según Serrano.
El GIST es un tipo de sarcoma, un tumor infrecuente, lo que condiciona la dificultad de llevar a cabo estudios clínicos y encontrar fármacos activos.
Hasta el 85 por ciento de los pacientes con GIST presentan una mutación oncogénica en un receptor tirosina quinasa, que puede ser en el gen KIT o en PDGFRA, por lo que ambos se convirtieron en una diana para desarrollar nuevos tratamientos.
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La aparición de imatinib a principios del siglo XXI revolucionó el tratamiento, ya que los pacientes con GIST metastásico o irresecable pasaron de tener un cáncer uniformemente letal a padecer una enfermedad manejable, con respuestas duraderas y una mejor supervivencia general.
"Sin embargo, los pacientes con la mutación PDGFRA D842V no se beneficiaban en absoluto ni de imatinib ni de posteriores inhibidores tirosina quinasa aprobados. Avapritinib ha sido diseñado para atacar de forma potente y selectiva esta mutación concreta de resistencia, y a la vista de los resultados de este ensayo es evidente que funciona", ha detallado Serrano.
El GIST es un tumor raro, ya que se cree que solo representa entre el uno y tres por ciento de todos los tumores malignos gastrointestinales.
Los pacientes con esta mutación son todavía más escasos, ya que apenas llegan al 5 por ciento de todos los tumores GIST, "pero a pesar de ser pocos, el desarrollo de un fármaco para ellos era una necesidad, ya que ahora mismo no contaban con ninguna alternativa y su pronóstico era desfavorable, con una supervivencia general de 15 meses", ha indicado Serrano.
En el estudio participaron 56 pacientes con GIST con la mutación PDGFRA D842V, y 55 de ellos obtuvieron reducción tumoral, con casi el 90 por ciento de éxito en una respuesta parcial o completa.
"Esto es muy alentador si tenemos en cuenta que el 96 por ciento de los pacientes que participaron tenían enfermedad metastásica, y hasta el 61 por ciento, enfermedad clínicamente avanzada. Hasta ahora, la experiencia con otros fármacos como imatinib, sunitinib y regorafenib –todos inhibidores de tipo 2– había demostrado escasa o nula actividad en este tipo de pacientes", ha concluido Serrano.
grb