Lograr organismos transgénicos de manera más eficiente, rápida y con costos más accesibles es ya una realidad para la comunidad científica internacional, que trabaja en entender y refinar la técnica de edición genética CRISPR/Cas9, que en el ámbito de la salud permitirá combatir y curar algunos de los padecimientos más comunes del ser humano.
En México, diversos grupos de científicos utilizan esta nueva técnica para proyectos de investigación básica; en el Instituto Nacional de Medicina Genómica (Inmegen) y en el Instituto de Fisiología Celular de la UNAM, con organismos modelo tales como nematodos y ratones, así como en el Instituto de Biotecnología de la UNAM con el pez cebra.
Por años, la ciencia se ha enfocado en tratar de hacer modificaciones genéticas para estudiar, entre otras cosas, cómo se desarrolla un organismo, o cómo aparecen ciertos padecimientos; incluso para generar modelos, por ejemplo en ratones, de alguna enfermedad que no se puede estudiar en humanos, como el Alzheimer.
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Hemos podido avanzar en estos temas, pero con un costo y esfuerzo enormes, en donde se ha requerido infraestructura gigante para lograrlo”, dice Félix Recillas Targa, director del Instituto de Fisiología Celular (IFC) de la Universidad Nacional Autónoma de México (UNAM).
Hoy, gracias a la técnica CRISPR/Cas9, desarrollada hace apenas 10 años, la versatilidad y bajo costo de las investigaciones en genómica es un parteaguas en la historia de la biología celular y molecular. “Esta técnica se trata de un sistema de corte al DNA, es una enzima que funciona como tijera molecular”, explica Recillas.
Un parteaguas científico
La técnica CRISPR/Cas9 fue desarrollada por las investigadoras Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna, a partir de estudios sobre los mecanismos moleculares de defensa en bacterias.
Ha sido adaptada en laboratorios alrededor del mundo por su sencillez y bajos costos en comparación con otras técnicas de edición genética.
De acuerdo con Recillas, también miembro de la Academia Mexicana de Ciencias, a diferencia de otros métodos de edición que dependían de estrategias moleculares más complicadas, “esta técnica permite de manera más simple, mandar la función de tijera a la zona del genoma que uno decida”.
Algo contundente que ha permitido la técnica CRISPR/Cas9, es generar modelos en animales para entender enfermedades. Por ejemplo, se han podido desarrollar modelos de ratón para corregir enfermedades monogénicas, es decir, padecimientos en donde se afecta a un solo gen, como alguna distrofia muscular.
“Otros exitosos logros de esta técnica en el campo de la medicina incluyen la corrección de una mutación de cardiomiopatía hipertrófica en un embrión humano, y se ha logrado extraer completamente las secuencias de VIH de un organismo.
Además se corrigieron problemas de cataratas en ratones, y la enfermedad Huntington, también en modelos de ratones”, dice el doctor Agustino Martínez, del Centro de Investigación y de Estudios Avanzados, (Cinvestav), unidad Irapuato.
Otro potencial que los investigadores han identificado está en mutaciones genéticas. De acuerdo con Recillas, en un futuro es potencialmente lograble que se modifique esa mutación y se corrija.
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No todo está dicho
Si bien la técnica de CRISPR/Cas9 ha permitido avances en temas de salud como nunca antes, los investigadores no la visualizan como la respuesta a todas las enfermedades del ser humano.
“Hay que recordar que la mayoría de las enfermedades son multifactoriales, en esos casos, multiplicar los factores e intentar corregirlos no es sencillo, aunque el sistema tendría el potencial de lograrlo, a futuro. Sin duda es un reto que tomará muchos años más resolver. Por ejemplo el cáncer, es una combinación de efectos genéticos, el hecho de corregir una parte genética del tumor no va a curar ese cáncer”, explica Recillas.
El CRISPR/Cas9 no es un método infalible, de ahí que aún no es posible utilizar esta técnica y sus aplicaciones en pacientes humanos. “Es complicado. Podrían hacerse cortes donde no lo deseo, y generar lo que llaman blancos inadecuados en otra zona del genoma, donde pudiera haber efectos secundarios que los investigadores no podemos controlar”, dice el director del IFC.
De acuerdo con la Academia Mexicana de Ciencias (AMC), en este momento hay más de 500 ensayos clínicos registrados, que pretenden algún tipo de terapia génica a nivel mundial. Pero aún no se ha logrado una certeza cercana al 100%, que es lo que se requiere para que se aprueben dichas terapias.
Son muchos los laboratorios en el mundo que actualmente trabajan en refinar el sistema, para que realmente sea infalible y entonces sí, tener una herramienta que incluso podría ser terapéutica, para corregir defectos a nivel genético.
De acuerdo con la Academia Mexicana de Ciencias (AMC), en este momento hay más de 500 ensayos clínicos registrados, que pretenden algún tipo de terapia génica a nivel mundial. Pero aún no se ha logrado una certeza cercana al 100%, que es lo que se requiere para que se aprueben dichas terapias.
Son muchos los laboratorios en el mundo que actualmente trabajan en refinar el sistema, para que realmente sea infalible y entonces sí, tener una herramienta que incluso podría ser terapéutica, para corregir defectos a nivel genético.
El Dato.35
países han firmado el Convenio de Oviedo, que prohíbe la modificación genética de células germinales humanas
Leyes para promover el trabajo ético
“La tecnología de esta técnica es sumamente poderosa, y se puede prestar para distintos propósitos, dado que se puede mejorar algún carácter benéfico o perjudicial”, dice Martínez del Cinvestav.
Al respecto, María de Jesús Medina, investigadora titular del Instituto de Investigaciones Jurídicas de la UNAM y doctora en bioética y bioderecho, afirma que hay muchos aspectos de la edición genética no regulados en nuestro país.
“La necesidad de vigilancia y regulación no es lo mismo que la prohibición definitiva, pero es importante legislar con base en el conocimiento científico para facilitar y promover la investigación en ciencia básica. La edición genética va a seguir sucediendo, por lo que es importante tener los lineamientos claros de cómo queremos que suceda”.
La especialista compartió que, si bien en México la atención regulatoria de la edición genética se ha enfocado en organismos genéticamente modificados, con un enfoque particular sobre la bioseguridad y la agricultura, en muchos países, incluyendo el nuestro, “no existen criterios particulares para la aprobación de ensayos en ciencia básica, mucho menos para regular la aplicación clínica. De ahí que la principal preocupación es la posibilidad de que los tratamientos basados en estas técnicas, garanticen la eficacia y seguridad”.
“Ya lo vimos en el caso de China, donde el investigador He Jiankui reportó a través de un video en YouTube que había utilizado CRISPR/Cas9 para reproducir a Lulu y Nana, dos bebés genéticamente modificadas para ser inmunes al VIH. Este anuncio fue condenado desde el primer momento por parte de la comunidad científica, pues va contra el consenso global de no utilizar herramientas de edición genética en el ámbito reproductivo”.
De acuerdo con María de Jesús Medina, hay que cerrar filas para que este tipo de situaciones sean erradicadas de las investigaciones, y que un avance tan importante en genética como la técnica CRISPR/Cas9, logre su potencial de manera segura para la humanidad.